Система для изучения бокового амиотрофического склероза на основе пациент-специфических индуцированных плюрипотентных стволовых клеток

Обложка

Цитировать

Полный текст

Аннотация

Технология генетического репрограммирования позволяет получать плюрипотентные стволовые клетки индивидуально для каждого пациента. Эти клетки, названные индуцированными плюрипотентными стволовыми клетками (иПСК), могут стать неограниченным ресурсом для получения специализированных типов клеток. Таким образом, появляется возможность использования аутологичных соматических клеток в заместительной терапии, а также создания in vitro моделей для изучения механизмов патогенеза заболеваний и поиска новых лекарственных препаратов. Боковой амиотрофический склероз (БАС) - неизлечимое нейродегенеративное заболевание, при котором наблюдается поражение верхних и нижних двигательных (моторных) нейронов. Примерно в 10% случаев БАС генетически наследуется, и самая распространенная семейная форма этого заболевания ассоциирована с мутациями в гене SOD1. Мы использовали технологию репрограммирования для получения индуцированных плюрипотентных стволовых клеток пациентов с семейными формами БАС. Пациент-специфические иПСК получали при помощи интеграционных и неинтеграционных методов доставки транскрипционных факторов репрограммирования. Эти линии иПСК обладали свойствами плюрипотентных клеток и были способны к направленной дифференцировке в моторные нейроны.

Об авторах

И. В. Честков

Институт общей генетики им. Н.И. Вавилова РАН

Автор, ответственный за переписку.
Email: ichestkov@vigg.ru
Россия

Е. А. Васильева

Институт общей генетики им. Н.И. Вавилова РАН

Email: ichestkov@vigg.ru
Россия

С. Н. Иллариошкин

Научный центр неврологии РАМН

Email: ichestkov@vigg.ru
Россия

М. А. Лагаркова

Институт общей генетики им. Н.И. Вавилова РАН

Email: ichestkov@vigg.ru
Россия

С. Л. Киселев

Институт общей генетики им. Н.И. Вавилова РАН

Email: ichestkov@vigg.ru
Россия

Список литературы

  1. Frey D., Schneider C., Xu L., Borg J., Spooren W., Caroni P. // J. Neurosci. 2000. V. 20. P. 2534-2542.
  2. Liu J., Lillo C., Jonsson P.A., Vande Velde C., Ward C.M., Miller T.M., Subramaniam J.R., Rothstein J.D., Marklund S., Andersen P.M., et al. // Neuron. 2004. V. 43. P. 5-17.
  3. Boillee S., Yamanaka K., Lobsiger C.S., Copeland N.G., Jenkins N.A., Kassiotis G., Kollias G., Cleveland D.W. // Science. 2006. V. 312. P. 1389-1392.
  4. Wong P.C., Pardo C.A., Borchelt D.R., Lee M.K., Copeland N.G., Jenkins N.A., Sisodia S.S., Cleveland D.W., Price D.L. // Neuron. 1995. V. 14. P. 1105-1116.
  5. Howland D.S., Liu J., She Y., Goad B., Maragakis N.J., Kim B., Erickson J., Kulik J., DeVito L., Psaltis G., et al. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2002. V. 99. P. 1604-1609.
  6. Bruijn L.I., Becher M.W., Lee M.K., Anderson K.L., Jenkins N.A., Copeland N.G., Sisodia S.S., Rothstein J.D., Borchelt D.R., Price D.L., et al. // Neuron. 1997. V. 18. P. 327-338.
  7. Jonsson P.A., Ernhill K., Andersen P.M., Bergemalm D., Brannstrom T., Gredal O., Nilsson P., Marklund S.L. // Brain. 2004. V. 127. P. 73-88.
  8. Reaume A.G., Elliott J.L., Hoffman E.K., Kowall N.W., Ferrante R.J., Siwek D.R., Wilcox H.M., Flood D.G., Beal M.F., Brown R.H. Jr., et al. // Nat. Genet. 1996. V. 13. P. 43-47.
  9. Subramaniam J.R., Lyons W.E., Liu J., Bartnikas T.B., Rothstein J., Price D.L., Cleveland D.W., Gitlin J.D., Wong P.C. // Nat. Neurosci. 2002. V. 5. № 4. P. 301-307.
  10. Wang J., Slunt H., Gonzales V., Fromholt D., Coonfield M., Copeland N.G., Jenkins N.A., Borchelt D.R. // Hum. Mol. Genet. 2003. V. 12. P. 2753-2764.
  11. Kabashi E., Valdmanis P.N., Dion P., Rouleau G.A. // Ann. Neurol. 2007. V. 62. № 6. P. 553-559.
  12. Gruzman A., Wood W.L., Alpert E., Prasad M.D., Miller R.G., Rothstein J.D., Bowser R., Hamilton R., Wood T.D., Cleveland D.W., et al. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2007. V. 104. P. 12524-12529.
  13. Pramatarova A., Laganiere J., Roussel J., Brisebois K., Rouleauet G.A. // J. Neurosci. 2001. V. 21. P. 3369-3374.
  14. Nagai M., Re D.B., Nagata T., Chalazonitis А., Jessell Т.М., Wichterle Н., Przedborski S. // Nat. Neurosci. 2007. V. 10. P. 615- 622.
  15. Takahashi K., Tanabe K., Ohnuki M., Narita M., Ichisaka T., Tomoda K., Yamanaka S. // Cell. 2007. V. 131. № 5. P. 861-872.
  16. Shutova M.V., Bogomazova A.N., Lagarkova M.A., Kiselev S.L. // Acta Naturae. 2009. V. 1. № 2. P. 91-92.
  17. Lagarkova M.A., Shutova M.V., Bogomazova A.N., Vassina E.M., Glazov E.A., Zhang P., Rizvanov A.A., Chestkov I.V., Kiselev S.L. // Cell Cycle. 2010. V. 9. 937-946.
  18. Shutova M.V., Chestkov I.V., Bogomazova A.N., Lagarkova M.A., Kiselev S.L. // Springer Protocols Handbook ser. 2012. P. 133-149.
  19. Egawa N., Kitaoka S., Tsukita K., Naitoh M., Takahashi K., Yamamoto T., Adachi F., Kondo T., Okita K., Asaka I., et al. // Sci. Transl. Med. 2012. V. 4. № 145. P. 145.
  20. Krencik R., Zhang S.C. // Nat. Protoc. 2011. V. 6. № 11. 1710-1717.
  21. Shi Y., Desponts C., Do J.T., Hahm H.S., Scholer H.R., Ding S. // Cell Stem Cell. 2008. V. 3. P. 568-574.
  22. Huangfu D., Maehr R., Guo W., Eijkelenboom A., Snitow M., Chen A.E., Melton D.A. // Nat. Biotechnol. 2008. V. 26. P. 795-797.
  23. Hanna J., Markoulaki S., Schorderet P., Carey B.W., Beard C., Wernig M., Creyghton M.P., Steine E.J., Cassady J. P., Foreman R., et al. // Cell. 2008. V. 133. № 2. P. 250-264.
  24. Wichterle H., Lieberam I., Porter J.A., Jessell T.M. // Cell. 2002. V. 110. № 3. P. 385-397.
  25. Dimos J.T., Rodolfa K.T., Niakan K.K., Weisenthal L.M., Mitsumoto H., Chung W., Croft G.F., Saphier G., Leibel R., Goland R., et al. // Science. 2008. V. 321. № 5893. P. 1218-1221.

Дополнительные файлы

Доп. файлы
Действие
1. JATS XML
Скачать

© Честков И.В., Васильева Е.А., Иллариошкин С.Н., Лагаркова М.А., Киселев С.Л., 2014

Creative Commons License
Эта статья доступна по лицензии Creative Commons Attribution 4.0 International License.

Данный сайт использует cookie-файлы

Продолжая использовать наш сайт, вы даете согласие на обработку файлов cookie, которые обеспечивают правильную работу сайта.

О куки-файлах