Модельные системы болезней двигательных нейронов - платформа для изучения механизмов патогенеза и поиска терапевтических средствe

Обложка
  • Авторы: Валетдинова K.Р.1,2,3,4, Медведев С.П.1,2,3,4, Закиян С.M.1,2,3,4
  • Учреждения:
    1. Институт цитологии и генетики СО РАН
    2. Институт химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН
    3. Новосибирский научно-исследовательский институт патологии кровообращения им. акад. Е.Н. Мешалкина МЗ РФ
    4. Новосибирский государственный университет
  • Выпуск: Том 7, № 1 (2015)
  • Страницы: 19-36
  • Раздел: Обзоры
  • Дата подачи: 17.01.2020
  • Дата публикации: 15.03.2015
  • URL: https://actanaturae.ru/2075-8251/article/view/10499
  • DOI: https://doi.org/10.32607/20758251-2015-7-1-19-36
  • ID: 10499

Цитировать

Полный текст

Аннотация

За последние 30 лет были открыты и изучены многие молекулярно-генетические механизмы, лежащие в основе болезней моторных нейронов (БМН). Среди этих болезней особое место занимают боковой амиотрофический склероз (БАС), при котором происходит прогрессирующая дегенерация и гибель центральных и периферических двигательных нейронов, и спинальная мышечная атрофия (СМА), одно из наследственных заболеваний, которое лидирует среди наследственных болезней в структуре детской смертности. Эти заболевания, как и большинство нервных, нейродегенеративных и психических болезней, не поддаются лечению на настоящий момент. Большое значение для поиска адекватных терапевтических средств, а также глубокого понимания патогенеза БМН имеют искусственные модельные системы, особенно основанные на использовании эмбриональных стволовых клеток (ЭСК) и индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (ИПСК). Данный обзор в основном посвящен последним достижениям в области создания и изучения клеточных и животных моделей БАС и СМА. Рассмотрены также основные проблемы, касающиеся использования клеточных технологий в биомедицинских целях.

Об авторах

K. Р. Валетдинова

Институт цитологии и генетики СО РАН; Институт химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН; Новосибирский научно-исследовательский институт патологии кровообращения им. акад. Е.Н. Мешалкина МЗ РФ; Новосибирский государственный университет

Email: zakian@bionet.nsc.ru
Россия

С. П. Медведев

Институт цитологии и генетики СО РАН; Институт химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН; Новосибирский научно-исследовательский институт патологии кровообращения им. акад. Е.Н. Мешалкина МЗ РФ; Новосибирский государственный университет

Email: zakian@bionet.nsc.ru
Россия

С. M. Закиян

Институт цитологии и генетики СО РАН; Институт химической биологии и фундаментальной медицины СО РАН; Новосибирский научно-исследовательский институт патологии кровообращения им. акад. Е.Н. Мешалкина МЗ РФ; Новосибирский государственный университет

Автор, ответственный за переписку.
Email: zakian@bionet.nsc.ru
Россия

Список литературы

  1. Andersen P.M., Al-Chalabi A. // Nat. Rev. Neurol. 2011, V.7, №11, P.603-615
  2. Faravelli I., Bucchia M., Rinchetti P., Nizzardo M., Simone C., Frattini E., Corti S. // Stem Cell Res. Ther. 2014, V.5, №4, P.87
  3. Simone C., Nizzardo M., Rizzo F., Ruggieri M., Riboldi G., Salani S., Bucchia M., Bresolin N., Comi G.P., Corti S. // Stem Cell Repts. 2014, V.3, №2, P.297-311
  4. Boiani M., Scholer H.R. // Nat. Rev. Mol. Cell Biol. 2005, V.6, №11, P.872-884
  5. Tesar P.J., Chenoweth J.G., Brook F.A., Davies T.J., Evans E.P., Mack D.L., Gardner R.L., Mckay R.D. // Nature 2007, V.448, №7150, P.196-199
  6. Thomson J.A., Itskovitz-Eldor J., Shapiro S.S., Waknitz M.A., Swiergiel J.J., Marshall V.S., Jones J.M. // Science. 1998, V.282, №5391, P.1145-1147
  7. Takahashi K., Yamanaka S. // Cell. 2006, V.126, №4, P.663-676
  8. Lunn J.S., Sakowski S.A., Federici T., Glass J.D., Boulis N.M., Feldman E.L. // Regen. Med. 2011, V.6, №2, P.201-213
  9. Amemori T., Romanyuk N., Jendelova P., Herynek V., Turnovcova K., Prochazka P., Kapcalova M., Cocks G., Price J., Sykova E. // Stem Cell Res. Ther. 2013, V.4, №3, P.68
  10. Rossi F., Cattaneo E. // Nat. Rev. Neurosci. 2002, V.3, №5, P.401-409
  11. Rosser A.E., Zietlow R., Dunnett S.B. // Curr. Opin. Neurol. 2007, V.20, №6, P.688-692
  12. Klein S.M., Behrstock S., Mchugh J., Hoffmann K., Wallace K., Suzuki M., Aebischer P., Svendsen C.N. // Hum. Gene Ther. 2005, V.16, №4, P.509-521
  13. Mulder D.W. // Adv. Neurol. 1982, V.36, P.15-22
  14. Gordon P.H. // Aging Dis. 2013, V.4, №5, P.295-310
  15. Mcguire V., Longstreth W.T., Jr. I.O., Koepsell T.D., van Belle G. // Neurology. 1996, V.47, №2, P.571-573
  16. Logroscino G., Traynor B.J., Hardiman O., Chio A., Mitchell D., Swingler R.J., Millul A., Benn E., Beghi E. // J. Neurol. Neurosurg. Psychiatry. 2010, V.81, №4, P.385-390
  17. Marin B., Hamidou B., Couratier P., Nicol M., Delzor A., Raymondeau M., Druet-Cabanac M., Lautrette G., Boumediene F., Preux P.M. // Eur. J. Neurol. 2014, V.21, №10, P.1292-300
  18. Kurtzke J.F. // Adv. Neurol. 1991, V.56, P.245-270
  19. Papapetropoulos S. // Neurochem. Int. 2007. V. 50. № 7-8. 2007, V.50, №7-8, P.998-1003
  20. Caller T.A., Field N.C., Chipman J.W., Shi X., Harris B.T., Stommel E.W. // Amyotroph. Lateral Scler. 2012, V.13, №1, P.25-32
  21. Vinceti M., Bottecchi I., Fan A., Finkelstein Y., Mandrioli J. // Rev. Environ. Health. 2012, V.27, №1, P.19-41
  22. Wang H., O’reilly E.J., Weisskopf M.G., Logroscino G., Mccullough M.L., Thun M.J., Schatzkin A., Kolonel L.N., Ascherio A. // Arch. Neurol. 2011, V.68, №2, P.207-213
  23. Pupillo E., Messina P., Logroscino G., Zoccolella S., Chio A., Calvo A., Corbo M., Lunetta C., Micheli A., Millul A. // Eur. J. Neurol. 2012, V.19, №12, P.1509-1517
  24. Huisman M.H., Seelen M., De Jong S.W., Dorresteijn K.R., van Doormaal P.T., van Der Kooi A.J., De Visser M., Schelhaas H.J., van Den Berg L.H., Veldink J.H. // J. Neurol. Neurosurg. Psychiatry. 2013, V.84, №9, P.976-981
  25. Macgowan D.J., Scelsa S.N., Waldron M. // Neurology. 2001, V.57, №6, P.1094-1097
  26. Steele A.J., Al-Chalabi A., Ferrante K., Cudkowicz M.E., Brown R.H., Jr. I.O., Garson J.A. // Neurology. 2005, V.64, №3, P.454-458
  27. Abel O., Powell J.F., Andersen P.M., Al-Chalabi A. // Hum. Mutat. 2012, V.33, №9, P.1345-1351
  28. Dejesus-Hernandez M., Mackenzie I.R., Boeve B.F., Boxer A.L., Baker M., Rutherford N.J., Nicholson A.M., Finch N.A., Flynn H., Adamson J. // Neuron. 2011, V.72, №2, P.245-256
  29. Majounie E., Renton A.E., Mok K., Dopper E.G., Waite A., Rollinson S., Chio A., Restagno G., Nicolaou N., Simon-Sanchez J. // Lancet Neurol. 2012, V.11, №4, P.323-330
  30. Renton A.E., Majounie E., Waite A., Simon-Sanchez J., Rollinson S., Gibbs J.R., Schymick J.C., Laaksovirta H., van Swieten J.C., Myllykangas L. // Neuron. 2011, V.72, №2, P.257-268
  31. Rosen D.R. // Nature 1993, V.364, №6435, P.362
  32. Sreedharan J., Blair I.P., Tripathi V.B., Hu X., Vance C., Rogelj B., Ackerley S., Durnall J.C., Williams K.L., Buratti E. // Science. 2008, V.319, №5870, P.1668-1672
  33. Vance C., Rogelj B., Hortobagyi T., De Vos K.J., Nishimura A.L., Sreedharan J., Hu X., Smith B., Ruddy D., Wright P. // Science. 2009, V.323, №5918, P.1208-1211
  34. Kwiatkowski T.J., Jr. I.O., Bosco D.A., Leclerc A.L., Tamrazian E., Vanderburg C.R., Russ C., Davis A., Gilchrist J., Kasarskis E.J., Munsat T. // Science. 2009, V.323, №5918, P.1205-1208
  35. Greenway M.J., Andersen P.M., Russ C., Ennis S., Cashman S., Donaghy C., Patterson V., Swingler R., Kieran D., Prehn J. // Nat. Genet. 2006, V.38, №4, P.411-413
  36. Maruyama H., Morino H., Ito H., Izumi Y., Kato H., Watanabe Y., Kinoshita Y., Kamada M., Nodera H., Suzuki H. // Nature 2010, V.465, №7295, P.223-226
  37. Johnson J.O., Mandrioli J., Benatar M., Abramzon Y., van Deerlin V.M., Trojanowski J.Q., Gibbs J.R., Brunetti M., Gronka S., Wuu J. // Neuron. 2010, V.68, №5, P.857-864
  38. Mackenzie I.R., Rademakers R., Neumann M. // Lancet Neurol. 2010, V.9, №10, P.995-1007
  39. Lagier-Tourenne C., Polymenidou M., Cleveland D.W. // Human Molecular Genetics 2010, V.19, №1, P.46-64
  40. Halawani D., Latterich M. // Molecular Cell 2006, V.22, №6, P.713-717
  41. Al-Sarraj S., King A., Troakes C., Smith B., Maekawa S., Bodi I., Rogelj B., Al-Chalabi A., Hortobagyi T., Shaw C.E. // Acta Neuropathol. 2011, V.122, №6, P.691-702
  42. Miller R.G., Mitchell J.D., Lyon M., Moore D.H. // Cochrane Database Syst Rev. 2007. 2007, №1, P.CD001447
  43. Feiguin F., Godena V.K., Romano G., D’ambrogio A., Klima R., Baralle F.E. // FEBS Lett. 2009, V.583, №10, P.1586-1592
  44. Laird A.S., van Hoecke A., De Muynck L., Timmers M., van Den Bosch L., van Damme P., Robberecht W. // PLoS One. 2010, V.5, №10, P.e13368
  45. Kraemer B.C., Schuck T., Wheeler J.M., Robinson L.C., Trojanowski J.Q., Lee V.M., Schellenberg G.D. // Acta Neuropathol. 2010, V.119, №4, P.409-419
  46. Johnson B.S., Snead D., Lee J.J., Mccaffery J.M., Shorter J., Gitler A.D. // J. Biol. Chem. 2009, V.284, №30, P.20329-20339
  47. Arnold E.S., Ling S.C., Huelga S.C., Lagier-Tourenne C., Polymenidou M., Ditsworth D., Kordasiewicz H.B., Mcalonis-Downes M., Platoshyn O., Parone P.A. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2013, V.110, №8, P.E736-E745
  48. Stallings N.R., Puttaparthi K., Luther C.M., Burns D.K., Elliott J.L. // Neurobiol. Dis. 2010, V.40, №2, P.404-414
  49. Wegorzewska I., Bell S., Cairns N.J., Miller T.M., Baloh R.H. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2009, V.106, №44, P.18809-18814
  50. Wils H., Kleinberger G., Janssens J., Pereson S., Joris G., Cuijt I., Smits V., Ceuterick-De Groote C., Van Broeckhoven C., Kumar-Singh S. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2010, V.107, №8, P.3858-3863
  51. Zhou H., Huang C., Chen H., Wang D., Landel C.P., Xia P.Y., Bowser R., Liu Y.J., Xia X.G. // PLoS Genet. 2010, V.6, №3, P.e1000887
  52. Uchida A., Sasaguri H., Kimura N., Tajiri M., Ohkubo T., Ono F., Sakaue F., Kanai K., Hirai T., Sano T. // Brain.2012. V. 135. 2012, V.135, Pt3, P.833-846
  53. Hicks G.G., Singh N., Nashabi A., Mai S., Bozek G., Klewes L., Arapovic D., White E.K., Koury M.J., Oltz E.M. // Nat. Genet. 2000, V.24, №2, P.175-179
  54. Kuroda M., Sok J., Webb L., Baechtold H., Urano F., Yin Y., Chung P., De Rooij D.G., Akhmedov A., Ashley T. // EMBO J. 2000, V.19, №3, P.453-462
  55. Fujii R., Okabe S., Urushido T., Inoue K., Yoshimura A., Tachibana T., Nishikawa T., Hicks G.G., Takumi T. // Curr. Biol. 2005, V.15, №6, P.587-593
  56. Mitchell J.C., Mcgoldrick P., Vance C., Hortobagyi T., Sreedharan J., Rogelj B., Tudor E.L., Smith B.N., Klasen C., Miller C.C. // Acta Neuropathol. 2013, V.125, №2, P.273-288
  57. Huang C., Zhou H., Tong J., Chen H., Liu Y.J., Wang D., Wei X., Xia X.G. // PLoS Genet. 2011, V.7, №3, P.e1002011
  58. Chen H., Qian K., Du Z., Cao J., Petersen A., Liu H., Blackbourn L.W.T., Huang C.L., Errigo A., Yin Y. // Cell Stem Cell. 2014, V.14, №6, P.796-809
  59. Kiskinis E., Sandoe J., Williams L.A., Boulting G.L., Moccia R., Wainger B.J., Han S., Peng T., Thams S., Mikkilineni S. // Cell Stem Cell. 2014, V.14, №6, P.781-795
  60. Wainger B.J., Kiskinis E., Mellin C., Wiskow O., Han S.S., Sandoe J., Perez N.P., Williams L.A., Lee S., Boulting G. // Cell Rep. 2014, V.7, №1, P.1-11
  61. Yang Y.M., Gupta S.K., Kim K.J., Powers B.E., Cerqueira A., Wainger B.J., Ngo H.D., Rosowski K.A., Schein P.A., Ackeifi C.A. // Cell Stem Cell. 2013, V.12, №6, P.713-726
  62. Koh S.H., Baek W., Kim S.H. // Neurol. Res. Int. 2011, V.2011, P.205761
  63. Hetman M., Xia Z. // Acta Neurobiol Exp. (Wars). 2000, V.60, №4, P.531-545
  64. Linseman D.A., Butts B.D., Precht T.A., Phelps R.A., Le S.S., Laessig T.A., Bouchard R.J., Florez-Mcclure M.L., Heidenreich K.A. // J. Neurosci. 2004, V.24, №44, P.9993-10002
  65. Serio A., Bilican B., Barmada S.J., Ando D.M., Zhao C., Siller R., Burr K., Haghi G., Story D., Nishimura A.L. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2013, V.110, №12, P.4697-4702
  66. Di Giorgio F.P., Carrasco M.A., Siao M.C., Maniatis T., Eggan K. // Nat. Neurosci. 2007, V.10, №5, P.608-614
  67. Ling S.C., Polymenidou M., Cleveland D.W. // Neuron. 2013, V.79, №3, P.416-438
  68. Bilican B., Serio A., Barmada S.J., Nishimura A.L., Sullivan G.J., Carrasco M., Phatnani H.P., Puddifoot C.A., Story D., Fletcher J. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2012, V.109, №15, P.5803-5808
  69. Egawa N., Kitaoka S., Tsukita K., Naitoh M., Takahashi K., Yamamoto T., Adachi F., Kondo T., Okita K., Asaka I. // Sci. Transl. Med. 2012, V.4, №145, P.145ra104
  70. Nishimura A.L., Shum C., Scotter E.L., Abdelgany A., Sardone V., Wright J., Lee Y.B., Chen H.J., Bilican B., Carrasco M. // PLoS One. 2014, V.9, №3, P.e91269
  71. Sareen D., O’rourke J.G., Meera P., Muhammad A.K., Grant S., Simpkinson M., Bell S., Carmona S., Ornelas L., Sahabian A. // Sci. Transl. Med. 2013, V.5, №208, P.208ra149
  72. Buratti E., Brindisi A., Giombi M., Tisminetzky S., Ayala Y.M., Baralle F.E. // J. Biol. Chem. 2005, V.280, №45, P.37572-37584
  73. Kim H.J., Kim N.C., Wang Y.D., Scarborough E.A., Moore J., Diaz Z., Maclea K.S., Freibaum B., Li S., Molliex A. // Nature 2013, V.495, №7442, P.467-473
  74. Xu Z., Poidevin M., Li X., Li Y., Shu L., Nelson D.L., Li H., Hales C.M., Gearing M., Wingo T.S. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2013, V.110, №19, P.7778-7783
  75. Burkhardt M.F., Martinez F.J., Wright S., Ramos C., Volfson D., Mason M., Garnes J., Dang V., Lievers J., Shoukat-Mumtaz U. // Mol. Cell Neurosci. 2013, V.56, P.355-364
  76. Burghes A.H., Beattie C.E. // Nat. Rev. Neurosci. 2009, V.10, №8, P.597-609
  77. Lunn M.R., Wang C.H. // Lancet. 2008, V.371, №9630, P.2120-2133
  78. Monani U.R. // Neuron. 2005, V.48, №6, P.885-896
  79. Emery A.E. // J. Med. Genet. 1971, V.8, №4, P.481-495
  80. Hahnen E., Forkert R., Marke C., Rudnik-Schoneborn S., Schonling J., Zerres K., Wirth B. // Human Molecular Genetics 1995, V.4, №10, P.1927-1933
  81. Lefebvre S., Burglen L., Reboullet S., Clermont O., Burlet P., Viollet L., Benichou B., Cruaud C., Millasseau P., Zeviani M. // Cell. 1995, V.80, №1, P.155-165
  82. Burglen L., Lefebvre S., Clermont O., Burlet P., Viollet L., Cruaud C., Munnich A., Melki J. // Genomics. 1996, V.32, №3, P.479-482
  83. Cartegni L., Hastings M.L., Calarco J.A., De Stanchina E., Krainer A.R. // Am. J. Hum. Genet. 2006, V.78, №1, P.63-77
  84. Kashima T., Manley J.L. // Nat. Genet. 2003, V.34, №4, P.460-463
  85. Campbell L., Potter A., Ignatius J., Dubowitz V., Davies K. // Am. J. Hum. Genet. 1997, V.61, №1, P.40-50
  86. Mailman M.D., Heinz J.W., Papp A.C., Snyder P.J., Sedra M.S., Wirth B., Burghes A.H., Prior T.W. // Genet. Med. 2002, V.4, №1, P.20-26
  87. Rodrigues N.R., Owen N., Talbot K., Patel S., Muntoni F., Ignatius J., Dubowitz V., Davies K.E. // J. Med. Genet. 1996, V.33, №2, P.93-96
  88. Zheleznyakova G.Y., Kiselev A.V., Vakharlovsky V.G., Rask-Andersen M., Chavan R., Egorova A.A., Schioth H.B., Baranov V.S. // BMC Med. Genet. 2011, V.12, P.96
  89. Munsat T.L., Davies K.E. // Neuromuscul. Disord. 1992, V.2, №5-6, P.423-428
  90. Akten B., Kye M.J., Hao Le T., Wertz M.H., Singh S., Nie D., Huang J., Merianda T.T., Twiss J.L., Beattie C.E. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2011, V.108, №25, P.10337-10342
  91. Mcwhorter M.L., Monani U.R., Burghes A.H., Beattie C.E. // J. Cell Biol. 2003, V.162, №5, P.919-931
  92. Meister G., Buhler D., Pillai R., Lottspeich F., Fischer U. // Nat. Cell Biol. 2001, V.3, №11, P.945-949
  93. Pellizzoni L., Yong J., Dreyfuss G. // Science. 2002, V.298, №5599, P.1775-1779
  94. Rossoll W., Jablonka S., Andreassi C., Kroning A.K., Karle K., Monani U.R., Sendtner M. // J. Cell Biol. 2003, V.163, №4, P.801-812
  95. Pellizzoni L. // EMBO Rep. 2007, V.8, №4, P.340-345
  96. Eggert C., Chari A., Laggerbauer B., Fischer U. // Trends Mol. Med. 2006, V.12, №3, P.113-121
  97. Gabanella F., Butchbach M.E., Saieva L., Carissimi C., Burghes A.H., Pellizzoni L. // PLoS One. 2007, V.2, №9, P.e921
  98. Giavazzi A., Setola V., Simonati A., Battaglia G. // J. Neuropathol. Exp. Neurol. 2006, V.65, №3, P.267-277
  99. Carrel T.L., Mcwhorter M.L., Workman E., Zhang H., Wolstencroft E.C., Lorson C., Bassell G.J., Burghes A.H., Beattie C.E. // J. Neurosci. 2006, V.26, №43, P.11014-11022
  100. Fan L., Simard L.R. // Human Molecular Genetics 2002, V.11, №14, P.1605-1614
  101. Schrank B., Gotz R., Gunnersen J.M., Ure J.M., Toyka K.V., Smith A.G., Sendtner M. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 1997, V.94, №18, P.9920-9925
  102. Chan Y.B., Miguel-Aliaga I., Franks C., Thomas N., Trulzsch B., Sattelle D.B., Davies K.E., van Den Heuvel M. // Human Molecular Genetics 2003, V.12, №12, P.1367-1376
  103. Frugier T., Tiziano F.D., Cifuentes-Diaz C., Miniou P., Roblot N., Dierich A., Le Meur M., Melki J. // Human Molecular Genetics 2000, V.9, №5, P.849-858
  104. Cifuentes-Diaz C., Frugier T., Tiziano F.D., Lacene E., Roblot N., Joshi V., Moreau M.H., Melki J. // J. Cell Biol. 2001, V.152, №5, P.1107-1114
  105. Vitte J.M., Davoult B., Roblot N., Mayer M., Joshi V., Courageot S., Tronche F., Vadrot J., Moreau M.H., Kemeny F. // Am. J. Pathol. 2004, V.165, №5, P.1731-1741
  106. Hsieh-Li H.M., Chang J.G., Jong Y.J., Wu M.H., Wang N.M., Tsai C.H., Li H. // Nat. Genet. 2000, V.24, №1, P.66-70
  107. Monani U.R., Sendtner M., Coovert D.D., Parsons D.W., Andreassi C., Le T.T., Jablonka S., Schrank B., Rossoll W., Prior T.W. // Human Molecular Genetics 2000, V.9, №3, P.333-339
  108. Gavrilina T.O., Mcgovern V.L., Workman E., Crawford T.O., Gogliotti R.G., Didonato C.J., Monani U.R., Morris G.E., Burghes A.H. // Human Molecular Genetics 2008, V.17, №8, P.1063-1075
  109. Sleigh J.N., Buckingham S.D., Esmaeili B., Viswanathan M., Cuppen E., Westlund B.M., Sattelle D.B. // Human Molecular Genetics 2011, V.20, №2, P.245-260
  110. Coque E., Raoul C., Bowerman M. // Front Neurosci. 2014, V.8, P.271
  111. Zheleznyakova G.Y., Voisin S., Kiselev A.V., Sallman Almen M., Xavier M.J., Maretina M.A., Tishchenko L.I., Fredriksson R., Baranov V.S., Schioth H.B. // Eur. J. Hum. Genet. 2013, V.21, №9, P.988-993
  112. Chang H.C., Dimlich D.N., Yokokura T., Mukherjee A., Kankel M.W., Sen A., Sridhar V., Fulga T.A., Hart A.C., van Vactor D. // PLoS One. 2008, V.3, №9, P.e3209
  113. Ebert A.D., Yu J., Rose F.F., Jr. I.O., Mattis V.B., Lorson C.L., Thomson J.A., Svendsen C.N. // Nature 2009, V.457, №7227, P.277-280
  114. Sareen D., Ebert A.D., Heins B.M., Mcgivern J.V., Ornelas L., Svendsen C.N. // PLoS One. 2012, V.7, №6, P.e39113
  115. Corti S., Nizzardo M., Simone C., Falcone M., Nardini M., Ronchi D., Donadoni C., Salani S., Riboldi G., Magri F. // Sci. Transl. Med. 2012, V.4, №165, P.165ra162
  116. Liu Q., Dreyfuss G. // EMBO J. 1996, V.15, №14, P.3555-3565
  117. Coovert D.D., Le T.T., Mcandrew P.E., Strasswimmer J., Crawford T.O., Mendell J.R., Coulson S.E., Androphy E.J., Prior T.W., Burghes A.H. // Human Molecular Genetics 1997, V.6, №8, P.1205-1214
  118. Lefebvre S., Burlet P., Liu Q., Bertrandy S., Clermont O., Munnich A., Dreyfuss G., Melki J. // Nat. Genet. 1997, V.16, №3, P.265-269
  119. Young P.J., Le T.T., Thi Man N., Burghes A.H., Morris G.E. // Exp. Cell Res. 2000, V.256, №2, P.365-374
  120. Gogliotti R.G., Quinlan K.A., Barlow C.B., Heier C.R., Heckman C.J., Didonato C.J. // J. Neurosci. 2012, V.32, №11, P.3818-3829
  121. Jablonka S., Karle K., Sandner B., Andreassi C., Von Au K. I.O., Sendtner M. // Human Molecular Genetics 2006, V.15, №3, P.511-518
  122. Ling K.K., Lin M.Y., Zingg B., Feng Z., Ko C.P. // PLoS One. 2010, V.5, №11, P.e15457
  123. Voigt T., Meyer K., Baum O., Schumperli D. // Neuromuscul Disord. 2010, V.20, №11, P.744-752
  124. Murray L.M., Beauvais A., Bhanot K., Kothary R. // Neurobiol. Dis. 2012, V.49, P.57-67
  125. Schwab A.J., Ebert A.D. // PLoS One. 2014, V.9, №7, P.e103112
  126. Cermak T., Doyle E.L., Christian M., Wang L., Zhang Y., Schmidt C., Baller J.A., Somia N.V., Bogdanove A.J., Voytas D.F. // Nucleic Acids Research 2011, V.39, №12, P.e82
  127. Horii T., Tamura D., Morita S., Kimura M., Hatada I. // Int. J. Mol. Sci. 2013, V.14, №10, P.19774-19781
  128. Schwank G., Koo B.K., Sasselli V., Dekkers J.F., Heo I., Demircan T., Sasaki N., Boymans S., Cuppen E., van Der Ent C.K. // Cell Stem Cell. 2013, V.13, №6, P.653-658
  129. Bassett A.R., Tibbit C., Ponting C.P., Liu J.L. // Cell Rep. 2013, V.4, №1, P.220-228
  130. Chang N., Sun C., Gao L., Zhu D., Xu X., Zhu X., Xiong J.W., Xi J.J. // Cell Res. 2013, V.23, №4, P.465-472
  131. Cong L., Ran F.A., Cox D., Lin S., Barretto R., Habib N., Hsu P.D., Wu X., Jiang W., Marraffini L.A. // Science. 2013, V.339, №6121, P.819-823
  132. Li D., Qiu Z., Shao Y., Chen Y., Guan Y., Liu M., Li Y., Gao N., Wang L., Lu X. // Nat. Biotechnol. 2013, V.31, №8, P.681-683
  133. Mali P., Yang L., Esvelt K.M., Aach J., Guell M., Dicarlo J.E., Norville J.E., Church G.M. // Science. 2013, V.339, №6121, P.823-826
  134. Shan Q., Wang Y., Li J., Zhang Y., Chen K., Liang Z., Zhang K., Liu J., Xi J.J., Qiu J.L. // Nat. Biotechnol. 2013, V.31, №8, P.686-688
  135. Moehle E.A., Rock J.M., Lee Y.L., Jouvenot Y., Dekelver R.C., Gregory P.D., Urnov F.D., Holmes M.C. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2007, V.104, №9, P.3055-3060
  136. Bloom K., Ely A., Mussolino C., Cathomen T., Arbuthnot P. // Molecular Therapy 2013, V.21, №10, P.1889-1897
  137. Schiffer J.T., Aubert M., Weber N.D., Mintzer E., Stone D., Jerome K.R. // Virology Journal 2012, V.86, №17, P.8920-8936
  138. Holt N., Wang J., Kim K., Friedman G., Wang X., Taupin V., Crooks G.M., Kohn D.B., Gregory P.D., Holmes M.C. // Nat. Biotechnol. 2010, V.28, №8, P.839-847
  139. Lee H., Shamy G.A., Elkabetz Y., Schofield C.M., Harrsion N.L., Panagiotakos G., Socci N.D., Tabar V., Studer L. // Stem Cells. 2007, V.25, №8, P.1931-1939
  140. Deshpande D.M., Kim Y.S., Martinez T., Carmen J., Dike S., Shats I., Rubin L.L., Drummond J., Krishnan C., Hoke A. // Ann. Neurol. 2006, V.60, №1, P.32-44
  141. Craff M.N., Zeballos J.L., Johnson T.S., Ranka M.P., Howard R., Motarjem P., Randolph M.A., Winograd J.M. // Plast Reconstr. Surg. 2007, V.119, №1, P.235-245
  142. Kubo T., Randolph M.A., Groger A., Winograd J.M. // Plast Reconstr. Surg. 2009, V.123, №2, SP, P.139S-148S
  143. Yohn D.C., Miles G.B., Rafuse V.F., Brownstone R.M. // J. Neurosci. 2008, V.28, №47, P.12409-12418
  144. Reinhardt P., Glatza M., Hemmer K., Tsytsyura Y., Thiel C.S., Hoing S., Moritz S., Parga J.A., Wagner L., Bruder J.M. // PLoS One. 2013, V.8, №3, P.e59252
  145. Amoroso M.W., Croft G.F., Williams D.J., O’keeffe S., Carrasco M.A., Davis A.R., Roybon L., Oakley D.H., Maniatis T., Henderson C.E. // J. Neurosci. 2013, V.33, №2, P.574-586
  146. Boulting G.L., Kiskinis E., Croft G.F., Amoroso M.W., Oakley D.H., Wainger B.J., Williams D.J., Kahler D.J., Yamaki M., Davidow L. // Nat. Biotechnol. 2011, V.29, №3, P.279-286
  147. Hester M.E., Murtha M.J., Song S., Rao M., Miranda C.J., Meyer K., Tian J., Boulting G., Schaffer D.V., Zhu M.X. // Molecular Therapy 2011, V.19, №10, P.1905-1912
  148. Hu B.Y., Du Z.W., Zhang S.C. // Nat-Protoc. 2009, V.4, №11, P.1614-1622
  149. Karumbayaram S., Novitch B.G., Patterson M., Umbach J.A., Richter L., Lindgren A., Conway A.E., Clark A.T., Goldman S.A., Plath K. // Stem Cells. 2009, V.27, №4, P.806-811
  150. Wichterle H., Lieberam I., Porter J.A., Jessell T.M. // Cell. 2002, V.110, №3, P.385-397
  151. Takazawa T., Croft G.F., Amoroso M.W., Studer L., Wichterle H., Macdermott A.B. // PLoS One. 2012, V.7, №7, P.e40154
  152. Wada T., Honda M., Minami I., Tooi N., Amagai Y., Nakatsuji N., Aiba K. // PLoS One. 2009, V.4, №8, P.e6722
  153. Zeng H., Guo M., Martins-Taylor K., Wang X., Zhang Z., Park J.W., Zhan S., Kronenberg M.S., Lichtler A., Liu H.X. // PLoS One. 2010, V.5, №7, P.e11853
  154. Qu Q., Li D., Louis K.R., Li X., Yang H., Sun Q., Crandall S.R., Tsang S., Zhou J., Cox C.L. // Nat. Commun. 2014, V.5, P.3449
  155. Lu L., Li Y., Kim S.M., Bossuyt W., Liu P., Qiu Q., Wang Y., Halder G., Finegold M.J., Lee J.S. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2010, V.107, №4, P.1437-1442
  156. Bastow E.L., Gourlay C.W., Tuite M.F. // Biochem. Soc. Trans. 2011, V.39, №5, P.1482-1487
  157. Couthouis J., Hart M.P., Shorter J., Dejesus-Hernandez M., Erion R., Oristano R., Liu A.X., Ramos D., Jethava N., Hosangadi D. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2011, V.108, №52, P.20881-20890
  158. Martins D., English A.M. // Redox Biol. 2014, V.2, P.632-639
  159. Oeda T., Shimohama S., Kitagawa N., Kohno R., Imura T., Shibasaki H., Ishii N. // Human Molecular Genetics 2001, V.10, №19, P.2013-2023
  160. Vaccaro A., Tauffenberger A., Aggad D., Rouleau G., Drapeau P., Parker J.A. // PLoS One. 2012, V.7, №2, P.e31321
  161. Gidalevitz T., Krupinski T., Garcia S., Morimoto R.I. // PLoS Genet. 2009, V.5, №3, P.e1000399
  162. Wang J., Farr G.W., Hall D.H., Li F., Furtak K., Dreier L., Horwich A.L. // PLoS Genet. 2009, V.5, №1, P.e1000350
  163. Ash P.E., Zhang Y.J., Roberts C.M., Saldi T., Hutter H., Buratti E., Petrucelli L., Link C.D. // Human Molecular Genetics 2010, V.19, №16, P.3206-3218
  164. Liachko N.F., Guthrie C.R., Kraemer B.C. // J. Neurosci. 2010, V.30, №48, P.16208-16219
  165. Watson M.R., Lagow R.D., Xu K., Zhang B., Bonini N.M. // J. Biol. Chem. 2008, V.283, №36, P.24972-24981
  166. Lanson N.A., Jr. I.O., Maltare A., King H., Smith R., Kim J.H., Taylor J.P., Lloyd T.E., Pandey U.B. // Human Molecular Genetics 2011, V.20, №13, P.2510-2523
  167. Wang J.W., Brent J.R., Tomlinson A., Shneider N.A., Mccabe B.D. // J. Clin. Invest. 2011, V.121, №10, P.4118-4126
  168. Xia R., Liu Y., Yang L., Gal J., Zhu H., Jia J. // Mol. Neurodegener. 2012, V.7, P.10
  169. Miguel L., Avequin T., Delarue M., Feuillette S., Frebourg T., Campion D., Lecourtois M. // Neurobiol. Aging. 2012, V.33, №5, P.1008.e1-15
  170. Li Y., Ray P., Rao E.J., Shi C., Guo W., Chen X., Woodruff E.A., 3rd I.O., Fushimi K., Wu J.Y. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2010, V.107, №7, P.3169-3174
  171. Lu Y., Ferris J., Gao F.B. // Mol. Brain. 2009, V.2, P.30
  172. Hanson K.A., Kim S.H., Wassarman D.A., Tibbetts R.S. // J. Biol. Chem. 2010, V.285, №15, P.11068-11072
  173. Elden A.C., Kim H.J., Hart M.P., Chen-Plotkin A.S., Johnson B.S., Fang X., Armakola M., Geser F., Greene R., Lu M.M. // Nature 2010, V.466, №7310, P.1069-1075
  174. Ramesh T., Lyon A.N., Pineda R.H., Wang C., Janssen P.M., Canan B.D., Burghes A.H., Beattie C.E. // Dis. Model Mech. 2010, V.3, №9-10, P.652-662
  175. Bosco D.A., Lemay N., Ko H.K., Zhou H., Burke C., Kwiatkowski T.J., Jr. I.O., Sapp P., Mckenna-Yasek D., Brown R.H., Jr. I.O., Hayward L.J. // Human Molecular Genetics 2010, V.19, №21, P.4160-4175
  176. Kabashi E., Bercier V., Lissouba A., Liao M., Brustein E., Rouleau G.A., Drapeau P. // PLoS Genet. 2011, V.7, №8, P.e1002214
  177. Gurney M.E., Pu H., Chiu A.Y., Dal Canto M.C., Polchow C.Y., Alexander D.D., Caliendo J., Hentati A., Kwon Y.W., Deng H.X. // Science. 1994, V.264, №5166, P.1772-1775
  178. Deng H.X., Shi Y., Furukawa Y., Zhai H., Fu R., Liu E., Gorrie G.H., Khan M.S., Hung W.Y., Bigio E.H. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2006, V.103, №18, P.7142-7147
  179. Wong P.C., Pardo C.A., Borchelt D.R., Lee M.K., Copeland N.G., Jenkins N.A., Sisodia S.S., Cleveland D.W., Price D.L. // Neuron. 1995, V.14, №6, P.1105-1116
  180. Chang-Hong R., Wada M., Koyama S., Kimura H., Arawaka S., Kawanami T., Kurita K., Kadoya T., Aoki M., Itoyama Y. // Exp. Neurol. 2005, V.194, №1, P.203-211
  181. Wang J., Xu G., Gonzales V., Coonfield M., Fromholt D., Copeland N.G., Jenkins N.A., Borchelt D.R. // Neurobiol. Dis. 2002, V.10, №2, P.128-138
  182. Wang J., Slunt H., Gonzales V., Fromholt D., Coonfield M., Copeland N.G., Jenkins N.A., Borchelt D.R. // Human Molecular Genetics 2003, V.12, №21, P.2753-2764
  183. Wang L., Deng H.X., Grisotti G., Zhai H., Siddique T., Roos R.P. // Human Molecular Genetics 2009, V.18, №9, P.1642-1651
  184. Wang J., Ma J.H., Giffard R.G. // Free Radic. Biol. Med. 2005, V.38, №8, P.1112-1118
  185. Deng H.X., Jiang H., Fu R., Zhai H., Shi Y., Liu E., Hirano M., Dal Canto M.C., Siddique T. // Human Molecular Genetics 2008, V.17, №15, P.2310-2319
  186. Jonsson P.A., Graffmo K.S., Andersen P.M., Brannstrom T., Lindberg M., Oliveberg M., Marklund S.L. // Brain. 2006, V.129, Pt2, P.451-464
  187. Watanabe Y., Yasui K., Nakano T., Doi K., Fukada Y., Kitayama M., Ishimoto M., Kurihara S., Kawashima M., Fukuda H. // Brain Res. Mol. Brain Res. 2005, V.135, №1-2, P.12-20
  188. Nagai M., Aoki M., Miyoshi I., Kato M., Pasinelli P., Kasai N., Brown R.H., Jr. I.O., Itoyama Y. // J. Neurosci. 2001, V.21, №23, P.9246-9254
  189. Howland D.S., Liu J., She Y., Goad B., Maragakis N.J., Kim B., Erickson J., Kulik J., Devito L., Psaltis G. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2002, V.99, №3, P.1604-1609
  190. Xu Y.F., Gendron T.F., Zhang Y.J., Lin W.L., D’alton S., Sheng H., Casey M.C., Tong J., Knight J., Yu X. // J. Neurosci. 2010, V.30, №32, P.10851-10859
  191. Shan X., Chiang P.M., Price D.L., Wong P.C. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2010, V.107, №37, P.16325-16330
  192. Igaz L.M., Kwong L.K., Lee E.B., Chen-Plotkin A., Swanson E., Unger T., Malunda J., Xu Y., Winton M.J., Trojanowski J.Q. // J. Clin. Invest. 2011, V.121, №2, P.726-738
  193. Awano T., Johnson G.S., Wade C.M., Katz M.L., Johnson G.C., Taylor J.F., Perloski M., Biagi T., Baranowska I., Long S. // Proc. Natl. Acad. Sci. USA. 2009, V.106, №8, P.2794-2799
  194. Coates J.R., Wininger F.A. // Vet. Clin. North Am. Small Anim. Pract. 2010, V.40, №5, P.929-950
  195. Dimos J.T., Rodolfa K.T., Niakan K.K., Weisenthal L.M., Mitsumoto H., Chung W., Croft G.F., Saphier G., Leibel R., Goland R. // Science. 2008, V.321, №5893, P.1218-1221
  196. Chestkov I.V., Vasilieva E.A., Illarioshkin S.N., Lagarkova M.A., Kiselev S.L. // Acta Naturae. 2014, V.6, №1, P.54-60
  197. Owen N., Doe C.L., Mellor J., Davies K.E. // Human Molecular Genetics 2000, V.9, №5, P.675-684
  198. Paushkin S., Charroux B., Abel L., Perkinson R.A., Pellizzoni L., Dreyfuss G. // J. Biol. Chem. 2000, V.275, №31, P.23841-23846
  199. Hannus S., Buhler D., Romano M., Seraphin B., Fischer U. // Human Molecular Genetics 2000, V.9, №5, P.663-674
  200. Miguel-Aliaga I., Culetto E., Walker D.S., Baylis H.A., Sattelle D.B., Davies K.E. // Human Molecular Genetics 1999, V.8, №12, P.2133-2143
  201. Briese M., Esmaeili B., Fraboulet S., Burt E.C., Christodoulou S., Towers P.R., Davies K.E., Sattelle D.B. // Human Molecular Genetics 2009, V.18, №1, P.97-104
  202. Rajendra T.K., Gonsalvez G.B., Walker M.P., Shpargel K.B., Salz H.K., Matera A.G. // J. Cell Biol. 2007, V.176, №6, P.831-841
  203. Workman E., Saieva L., Carrel T.L., Crawford T.O., Liu D., Lutz C., Beattie C.E., Pellizzoni L., Burghes A.H. // Human Molecular Genetics 2009, V.18, №12, P.2215-2229

Дополнительные файлы

Доп. файлы
Действие
1. JATS XML
Скачать

© Валетдинова K.Р., Медведев С.П., Закиян С.M., 2015

Creative Commons License
Эта статья доступна по лицензии Creative Commons Attribution 4.0 International License.

Данный сайт использует cookie-файлы

Продолжая использовать наш сайт, вы даете согласие на обработку файлов cookie, которые обеспечивают правильную работу сайта.

О куки-файлах